Legge 648/96

Prescrizione di medicinali per patologie che non dispongono di valida alternativa terapeutica da erogarsi a totale carico del SSN

Nella normale pratica clinica il medico, nel prescrivere un medicinale, deve attenersi alle indicazioni terapeutiche, alla via e alle modalità di somministrazione previste dall’autorizzazione all’immissione in commercio(AIC)  rilasciata dal Ministero della Salute. Tuttavia è possibile la prescrizione e l’utilizzo di un farmaco al di fuori delle condizioni di registrazione attraverso:

• la prescrizione di medicinali per patologie che non dispongono di valida alternativa terapeutica da erogarsi a totale carico del cittadino;
• la prescrizione di medicinali per patologie che non dispongono di valida alternativa terapeutica da erogarsi a totale carico del SSN.

La Legge n. 244 del 24 dicembre 2007 sottolinea comunque che “In nessun caso il medico curante puo’ prescrivere, per il trattamento di una determinata patologia, un medicinale di cui non è autorizzato il commercio […]”, "[…] impiegare un medicinale industriale per un’indicazione diversa da quella autorizzata […]”, qualora non siano disponibili, per l’impiego proposto, almeno dati favorevoli di sperimentazioni cliniche di fase seconda.

La prescrizione di medicinali per patologie che non dispongono di valida alternativa terapeutica da erogarsi a totale carico del cittadino
(DL n. 23/1998 e Legge n. 94/1998)

Un medico può prescrivere, sotto la propria esclusiva e diretta responsabilità, medicinali al di fuori delle condizioni di registrazione qualora ritenga, sulla base di dati documentabili, che un paziente non possa essere trattato utilmente con medicinali già approvati per quella indicazione terapeutica, via o modalità di somministrazione. Tale prescrizione può avvenire solamente nei casi in cui l’impiego proposto del farmaco sia documentato e conforme a lavori apparsi su pubblicazioni scientifi che accreditate in campo internazionale. Prima della prescrizione il medico deve
acquisire il consenso informato scritto del paziente. Questo tipo di prescrizione è sempre a totale carico del paziente.

La prescrizione di medicinali per patologie che non dispongono di valida alternativa terapeutica da erogarsi a totale carico del SSN
(Legge n. 648/1996)

Una seconda modalità per prescrivere medicinali al di fuori delle condizioni di registrazione, un po’ più complessa ma che consente l’erogazione a totale carico del SSN, prevede l’inserimento di tali farmaci in un apposito elenco predisposto e periodicamente aggiornato dall'AIFA.
Possono essere inclusi:

• medicinali innovativi la cui commercializzazione è autorizzata in altri Stati ma non in Italia;
• medicinali non ancora autorizzati ma sottoposti a sperimentazione clinica di cui siano già disponibili risultati di studi clinici di fase seconda;
• medicinali da impiegare per un’indicazione terapeutica diversa da quella autorizzata in Italia.

L’inclusione viene eff ettuata dall'AIFA su richiesta documentata da parte di associazioni dei malati, di società scientifi che e di organismi sanitari pubblici e privati.
L’autorizzazione è concessa dopo attenta valutazione della documentazione a supporto della richiesta, che deve riportare informazioni concernenti il tipo e la gravità della patologia da trattare; l’inesistenza di valide alternative terapeutiche; il numero di soggetti interessati al trattamento; il follow-up; il completamento favorevole di studi clinici di fase 1 e 2; l’ammontare previsto della  spesa derivante dall’impiego proposto; lo stato autorizzativo del medicinale in Italia ed in altri Paesi, con indicazione dell’azienda produttrice o fornitrice. I farmaci rimangono iscritti nell’elenco “fi no al permanere delle esigenze che ne hanno motivato l’inserimento”. La prescrizione deve essere eff ettuata sulla base di un Piano Terapeutico attivato da strutture specializzate ospedaliere o universitarie o da istituti di ricovero e cura a carattere scientifico. Prima della prescrizione il medico deve acquisire il consenso informato scritto del paziente.
La dispensazione dei medicinali avviene tramite il Servizio Farmaceutico delle strutture prescrittrici ove possibile, oppure tramite il Servizio Farmaceutico dell’ASL di residenza dell’assistito. Tali strutture devono comunicare trimestralmente il numero di pazienti trattati e l’ammontare della relativa spesa al Ministero della Salute, Dipartimento per la Valutazione dei Medicinali e la Farmacovigilanza. Le strutture prescrittrici devono inserire i dati clinici dei pazienti in un apposito registro (art. 4 Provv. CUF 20.07.2000). Tali dati, insieme al numero di pazienti che hanno iniziato e/o interrotto il trattamento, alla data di inizio e/o interruzione dello stesso, all’età, al sesso e agli eventi avversi, devono essere trasmessi trimestralmente all'AIFA e all’Assessorato alla Sanità di competenza.
Con determina AIFA del 29.05.2007 e successivo aggiornamento del 20.01.2010, l’elenco dei medicinali erogabili a totale carico del SSN (DL n. 536/1996 e Legge n. 648/1996) è integrato con l’aggiunta di una specifica sezione riguardante i medicinali che possono essere utilizzati per una o più indicazioni diverse da quelle autorizzate.
Questa sezione è costituita da 6 Allegati, relativi ai farmaci con uso consolidato sulla base dei dati della letteratura scientifi ca, rispettivamente per il trattamento dei tumori solidi nell’adulto (Allegato 1), dei tumori pediatrici (Allegato 2), delle neoplasie ematologiche (Allegato 3), delle patologie neurologiche (Allegato 4), nel trattamento correlato ai trapianti (Allegato 5) e nel trattamento di patologie cardiache pediatriche (Allegato P1).