Allegato 5

Farmaci con uso consolidato nel trattamento correlato ai trapianti per indicazioni anche differenti da quelle previste dal provvedimento di autorizzazione all ’immissione in commercio

BASILIXIMAB

• Indicato per la profilassi del rigetto acuto in pazienti adulti e pediatrici sottoposti a trapianto renale allogenico de novo. Deve essere usato in associazione ad un trattamento immunosoppressivo a base di ciclosporina in microemulsione e corticosteroidi nei pazienti con una quantità di anticorpi reattivi inferiore all’80%, o in uno schema terapeutico immunosoppressivo di mantenimento in triplice terapia comprendente ciclosporina in microemulsione, corticosteroidi e azatioprina o micofenolato mofetile.
Estensione delle indicazioni:
• Profilassi del rigetto acuto in pazienti adulti e pediatrici sottoposti a trapianto di fegato e a Trapianto isole di Langerhans.
• Profilassi del rigetto acuto in pazienti adulti sottoposti a trapianto di rene e pancreas.
• Profilassi del rigetto acuto in pazienti adulti e pediatrici sottoposti a trapianto di cuore.
• Terapia immunodepressiva e antirigetto in pazienti adulti e pediatrici sottoposti a tx di intestino e multi-viscerale.

ETANERCEPT (e.v.)

• Artrite reumatoide.
• Artrite giovanile poliarticolare idiopatica.
• Artrite psoriasica.
• Spondilite anchilosante.
• Psoriasi a placche.
• Psoriasi pediatrica a placche.
Estensione delle indicazioni: trattamento in prima linea della aGvHD.

EVEROLIMUS

• Profilassi del rigetto d’organo in pazienti adulti, a rischio immunologico da lieve a moderato, sottoposti a trapianto renale o cardiaco allogenico. Certican deve essere utilizzato in associazione con ciclosporina in microemulsione e corticosteroidi.
Estensione delle indicazioni:
• Profilassi del rigetto acuto in pazienti pediatrici sottoposti a trapianto di rene.
• Profilassi del rigetto acuto in pazienti adulti sottoposti a trapianto di polmone.
• Profilassi del rigetto acuto in pazienti adulti sottoposti a trapianto di fegato.
• Pazienti con trapianto di fegato che necessitano la riduzione/sospensione nell’inibitore della calcineurina con problemi di tossicità renale.
• Trapianto di fegato pediatrico.
• Terapia immunodepressiva e antirigetto in pazienti adulti e pediatrici sottoposti a tx di intestino e multi-viscerale.

FATTORI DI CRESCITA DEI LEUCOCITI (FILGRASTIM, LENOGRASTIM)

• Trattamento della neutropenia
Estensione delle indicazioni:
• Neutropenia (neutrofili < 750/L) nei pazienti trapiantati di fegato o con diagnosi clinica di cirrosi, che ricevono interferone standard o peghilato in monoterapia o in combinazione con ribavirina e che presentano risposta virologica precoce alla terapia.

FOTEMUSTINA (e.v.)

• Melanoma maligno disseminato, comprese le localizzazioni cerebrali.
• Tumori cerebrali primitivi.
Estensione delle indicazioni: In sostituzione della carmustina nel condizionamento BEAM.

IMATINIB (os)

• Pazienti adulti e pediatrici con leucemia mieloide cronica (LMC) con cromosoma Philadelphia (bcr-abl) positivo (Ph+) di nuova diagnosi, per i quali il trapianto di midollo osseo non è considerato come trattamento di prima linea.
• Pazienti adulti e pediatrici con LMC Ph+ in fase cronica dopo il fallimento della terapia con interferone-alfa, o in fase accelerata o in crisi blastica.
• Pazienti adulti con leucemia linfoblastica acuta con cromosoma Philadelphia positivo (LLA Ph+) di nuova diagnosi integrato con chemioterapia.
• Pazienti adulti con LLA Ph+ recidivante o refrattaria come monoterapia.
• Pazienti adulti con malattie mielodisplastiche/mieloproliferative (MDS/MPD) associate a riarrangiamenti del gene del recettore per il fattore di crescita di origine piastrinica (PDGFR).
• Pazienti adulti con sindrome ipereosinofila avanzata (HES) e/o con leucemia eosinofila cronica (LEC) con riarrangiamento FIP1L1-PDGFRalfa.
• Il trattamento di pazienti adulti con tumori stromali del tratto gastro-intestinale (GIST) maligni non operabili e/o metastatici, positivi al Kit (CD 117).
• Il trattamento adiuvante di pazienti adulti con un significativo rischio di recidiva dopo resezione di GIST positivi al Kit (CD 117). I pazienti con un rischio di recidiva basso o molto basso non dovrebbero ricevere il trattamento adiuvante.
• Il trattamento di pazienti adulti con dermatofibrosarcoma protuberans (DFSP) non resecabile e pazienti adulti con DFSP recidivante e/o metastatico non eleggibili per la chirurgia.
Estensione delle indicazioni: Terapia della malattia del trapianto contro l'ospite comprensiva dei quadri di bronchiolite.

IMMUNOGLOBULINA DI CONIGLIO ANTITIMOCITARIA

• Profilassi nell’adulto della malattia acuta e cronica da trapianto verso ospite in trapianti da donatore familiare non immunocompatibile o immunocompatibile non familiare (Graft versus Host Disease, GvHD).
Estensione delle indicazioni:
• Trattamento nell’adulto della malattia acuta e cronica da trapianto verso ospite (Graft versus Host Disease, GvHD).
• Profilassi e trattamento nel paziente pediatrico della malattia acuta e cronica da trapianto verso ospite (Graft versus Host Disease, GvHD).
• Regime di condizionamento nel trapianto autologo per malattie autoimmuni.

MICOFENOLATO MOFETILE

• Trapianto rene.
• Trapianto rene pediatrico.
• Trapianto cuore.
• Trapianto fegato.
Estensione delle indicazioni:
• Trapianto cuore pediatrico;
• Trapianto fegato pediatrico;
• Trapianto pancreas
• Trapianto polmone
• Trapianto di midollo osseo
• Trapianto isole di Langerhans.
• Terapia immunodepressiva e antirigetto in pazienti adulti e pediatrici sottoposti a tx di intestino e multi-viscerale.

MICOFENOLATO SODICO

• Myfortic è indicato in associazione con ciclosporina e corticosteroidi, per la profilassi del rigetto acuto, in pazienti adulti che ricevono un trapianto allogenico di rene.
Estensione delle indicazioni:
• Profilassi del rigetto acuto in pazienti adulti con trapianto di cuore. Pazienti adulti con trapianto di fegato e di cuore in cui il micofenolato mofetile dia effetti collaterali di tipo gastroenterico che richiedano la diminuzione/sospensione della dose.
• Profilassi del rigetto acuto nel trapianto di rene in associazione con Tacrolimus.

RAPAMICINA (sirolimus)

• Trapianto rene.
Estensione delle indicazioni:
• Trapianto fegato;
• Trapianto pediatrico di fegato e/o rene.
• Trapianto midollo.
• Trapianto pancreas, cuore, polmone
• Tapianto isole di Langherans.
• Terapia immunodepressiva e antirigetto in pazienti adulti e pediatrici sottoposti a tx di intestino e multi-viscerale.

TACROLIMUS

• Profilassi AR e trattamento AR in: trapianto rene, trapianto fegato, trapianto cuore; trattamento AR in: trapianto renepancreas, trapianto pancreas, trapianto cuore-polmone, trapianto polmone, trapianto intestino multi viscerale.
Estensione delle indicazioni:
• Profilassi AR in trapianto di cuore-polmone, trapianto polmone, trapianto pancreas, trapianto rene-pancreas, trapianto intestino trapianto isole di Langerhans.
• Profilassi AR e trattamento GVHD in trapianto midollo osseo.
• Tutte le indicazioni anche in associazione con altri farmaci ad attività immunosoppressiva o immunomodulante e/o steroide.

THYMOGLOBULINE (ATC: L04AA04)

• Profilassi nell’adulto della malattia acuta e cronica da trapianto verso ospite (Graft vs Host Disease) nel trapianto da donatore familiare non immunocompatibile o immunocompatibile non familiare.
Estensione delle indicazioni:
• Profilassi nell’adulto della malattia acuta e cronica da trapianto verso ospite (GvHD) nel trapianto da donatore familiare immunocompatibile (HLA identico).

TREOSULFANO (Treosulfan®)

Farmaco estero con l'indicazione registrata per carcinoma ovarico.
Estensione delle indicazioni: trapianto di cellule staminali emopoietiche (CSE) del bambino e dell’adulto affetti da patologia oncologica e non oncologica ad alto rischio di tossicità.

VALGANCICLOVIR

• Prevenzione della malattia da CMV in pazienti CMV negativi e sottoposti a trapianto d’organo solido da donatore CMV positivo.
•  Trattamento di induzione e mantenimento della retinite da CMV in pazienti con AIDS.
Estensione delle indicazioni:
• Trapianto midollo osseo;
• Trapianto d’organo solido in pazienti adulti e pediatrici.
• E’ ammesso l’utilizzo del valganciclovir come terapia preventiva della malattia da CMV nei pazienti sottoposti a trapianto di rene.
•  E’ ammesso l’utilizzo del valganciclovir come terapia preventiva della malattia da CMV nei pazienti sottoposti a trapianto di organo solido.